În câteva cuvinte
Un acord inovator între compania farmaceutică CSL Behring și casele de asigurări de sănătate din Germania face accesibilă terapia genică Hemgenix, extrem de costisitoare, pentru pacienții cu hemofilie B. Rambursarea costului tratamentului va fi condiționată de succesul terapeutic individual, deschizând calea pentru finanțarea viitoarelor terapii genice.
O singură injecție și o boală ereditară gravă dispare pentru totdeauna? Pentru persoanele care suferă de hemofilie B, acest lucru ar putea deveni realitate. Acum au la dispoziție un medicament genetic care promite o viață normală.
Recent s-a anunțat că firma farmaceutică CSL Behring și Asociația Federală a Caselor de Asigurări de Sănătate din Germania au ajuns la un acord privind finanțarea medicamentului Hemgenix.
Cel mai scump medicament din lume
Injecția genetică împotriva hemofiliei a fost aprobată acum câțiva ani și era considerată la acea vreme cel mai scump medicament din lume. Când a intrat pe piața americană în 2022, costa 3,5 milioane de dolari. Justificarea: costurile de cercetare și dezvoltare pentru medicamentul care trebuie administrat o singură dată se ridică, potrivit companiei farmaceutice, la miliarde. Prin urmare, terapia genică era mult prea scumpă pentru casele de asigurări și pacienți.
▸ Pentru a pune medicamentul la dispoziția persoanelor bolnave din Germania, compania farmaceutică și casele de asigurări au convenit acum asupra unui model de finanțare care ar putea face posibile și multe alte terapii genice în viitor.
Plata condiționată de succes
Terapia nu costă mai mult decât medicamentele care altfel ar trebui luate pe viață. Și: rambursarea este legată individual de succesul tratamentului pentru fiecare pacient în parte, afirmă compania farmaceutică.
Adică: dacă injecția genetică nu funcționează la un pacient, casele de asigurări nu plătesc.
▸ Modelul de rambursare stabilește noi standarde pentru integrarea terapiilor genice inovatoare în sistemul de sănătate german, potrivit companiei farmaceutice.
Genele defecte sunt reparate sau înlocuite
Cu ajutorul terapiilor genice pot fi vindecate boli cauzate de erori în materialul genetic. Genele defecte sunt reparate sau înlocuite. În cel mai bun caz, pacienții sunt vindecați după introducerea informației genetice corecte. La nivel mondial, se cercetează în prezent peste 500 de noi terapii genice.
Hemofilia B
Persoanelor bolnave de hemofilie B le lipsește o proteină care permite sângelui să se coaguleze. Orice căzătură poate duce la hemoragii interne severe, orice tăietură la răni care nu se vindecă. Medicamentul genetic Hemgenix introduce în ficat o genă care produce acolo proteina vitală.
Hemofilia B afectează aproximativ 1 din 20.000 de persoane, predominant bărbați.
Autorul textului:Victor Stanescu — Victor este un comentator politic cu ani de experiență în mass-media românească și internațională. Articolele sale analitice se remarcă prin înțelegerea profundă a proceselor politice din România și din lume. El poate explica clar și accesibil probleme politice complexe, ajutând cititorii să înțeleagă evenimentele curente.
